Abstrak grafis. Kredit: JACC: Ilmu Dasar ke Translasi (2024). DOI: 10.1016/j.jacbts.2024.10.002
Trametinib, penghambat protein kinase teraktivasi mitogen (MEK), mengurangi mortalitas dan morbiditas pada anak-anak dengan kardiomiopati hipertrofik parah (HCM) yang disebabkan oleh varian patogen pada jalur RAS/MAPK, menurut sebuah penelitian yang diterbitkan di JACC: Fundamental to Translational Science.
Studi ini memberikan bukti kuat untuk pengobatan yang dipersonalisasi yang menargetkan penyebab genetik yang mendasari RASopathies, sekelompok kelainan langka yang sering menyebabkan komplikasi jantung yang mengancam jiwa.
“Temuan kami mewakili terobosan dalam pengobatan HCM pada anak-anak, terutama mereka yang menderita penyakit parah akibat varian genetik pada jalur RAS/MAPK,” kata Dr. Gregor Andelfinger, PhD, salah satu penulis penelitian dan ahli jantung di CHU Saint-Justine di Montreal.
“Hasil positif yang kami amati dengan trametinib merupakan langkah maju yang menjanjikan dalam mengatasi kebutuhan medis mendesak bagi anak-anak yang kondisinya belum merespons terapi standar.”
HCM, suatu kondisi di mana otot jantung menebal secara tidak regular, sangat berbahaya pada anak-anak dan dapat menyebabkan gagal jantung atau kematian dini. Sekitar 20% pasien RASopathies menderita HCM; HCM terkait RASopati sering kali disebabkan oleh mutasi genetik pada jalur pensinyalan RAS/MAPK, yang mengatur pertumbuhan dan perkembangan sel.
Seringkali ini merupakan bentuk HCM yang lebih parah dan memiliki angka kematian yang lebih tinggi. Hingga saat ini, pilihan pengobatan untuk kasus HCM parah terkait RASopati (RAS-HCM) pada pasien anak masih terbatas.
Penelitian yang melibatkan 61 anak dengan RAS-HCM parah ini membandingkan 30 anak yang menerima trametinib dengan 31 anak yang mendapat perawatan standar. Hasilnya menunjukkan penurunan yang signifikan pada hasil kematian, transplantasi jantung, atau kebutuhan pembedahan jantung pada kelompok trametinib.
Tidak ada efek samping yang mengancam jiwa yang diamati, meskipun efek samping dermatologis dan mukosa sering terjadi namun dapat dikendalikan.
“Studi ini memberikan bukti penting bahwa terapi yang ditargetkan seperti trametinib dapat secara dramatis meningkatkan prospek anak-anak yang menderita HCM parah,” kata Andelfinger. “Hal ini menggarisbawahi pentingnya mengembangkan terapi spesifik genotipe untuk RASopathies dan penyakit langka lainnya.”
“Pekerjaan Andelfinger dan rekannya memberikan data menarik mengenai pengobatan 'rasopathies' pada anak-anak dengan HCM,” kata Douglas Mann, MD, FACC, Pemimpin Redaksi JACC: Fundamental to Translational Science kelainan genetik langka yang disebabkan oleh mutasi gen yang mengatur jalur pensinyalan Ras/mitogen-activated protein kinase (MAPK).
“Mengingat kelangkaan kondisi ini dan kurangnya terapi yang ada untuk anak-anak ini, kami merasa penting untuk mempublikasikan penelitian ini, dengan harapan dapat memajukan bidang ini dengan memberikan dasar bagi uji klinis acak di masa depan untuk menilai keamanan secara pasti. ” dan kemanjuran trametinib pada anak-anak penderita HCM,” kata Mann.
Keterbatasan penelitian ini mencakup potensi bias karena desainnya dan pengumpulan knowledge yang tidak lengkap untuk kelompok kontrol. Selain itu, kelompok trametinib mencakup pasien yang pernah menjalani operasi jantung sebelumnya, yang mungkin mempengaruhi hasilnya. Tindak lanjut yang lebih singkat untuk kelompok trametinib mungkin juga meremehkan efek samping jangka panjang. Terakhir, penelitian ini tidak menentukan dosis trametinib yang optimum untuk RAS-HCM.
Informasi lebih lanjut: Cordula M. Wolff dkk, Pengaruh penghambatan MEK pada kardiomiopati hipertrofik terkait RASopati di masa kanak-kanak, JACC: Fundamental to Translational Science (2024). DOI: 10.1016/j.jacbts.2024.10.002
Disediakan oleh American School of Cardiology
Kutipan: Pilihan pengobatan baru menjanjikan kardiomiopati hipertrofik parah pada anak-anak (2025, 8 Januari) Diakses pada 8 Januari 2025, dari https://medicalkpress.com/nevs/2025-01-treatment-option-severe-hipertrophic-cardiomyopathy. html
Dokumen ini memiliki hak cipta. Kecuali untuk transaksi wajar untuk tujuan studi atau penelitian pribadi, tidak ada bagian yang boleh direproduksi tanpa izin tertulis. Konten disediakan untuk tujuan informasi saja.
solusi praktis menikah
solusi praktis
praktek solusi
Informasi mengenai KING SLOT, Segera Daftar Bersama king selot terbaik dan terpercaya no satu di Indonesia. Boleh mendaftar melalui sini king slot serta memberikan hasil kembali yang paling tinggi saat sekarang ini hanyalah king slot paling gacor, gilak dan gaco saat sekarang di Indonesia melalui program return tinggi di kingselot serta pg king slot
jablay88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jablay88.biz/
jadijp88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jadijp88.com/
jazz88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jazz88.biz/
jurutogel88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jurutogel88.internet/
kangbet88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kangbet88.biz/
kilau88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kilau88.asia/
kuningtoto88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kuningtoto88.internet/
lomboktoto88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://lomboktoto88.org/
mager88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mager88.biz/
mantul888 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mantul888.biz/
mawartoto88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mawartoto88.asia/
meriah88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://meriah88.biz/
moba88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://moba88.org/
paristogel88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://paristogel88.biz/
parsel88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://parsel88.internet/
paus13 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://paus13.com/
pay7777 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pay7777.internet/
planetliga88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://planetliga88.internet/
ratuslot88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ratuslot88.biz/
rtp100 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rtp100.internet/
ruby88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ruby88.org/
rungkad88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rungkad88.biz/
senopati88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://senopati88.biz/
sis88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sis88.biz/
sistoto permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sistoto.internet/
sontogel88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sontogel88.com/
spin98 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://spin98.biz/
totosaja88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://totosaja88.com/
warung22 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://warung22.com/
warung88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://warung88.asia/
winrate999 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://winrate999.biz/
wuzz888 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://wuzz888.com/
999jitu permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://999jitu.org/
adu88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://adu88.asia/
basket88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://basket88.internet/
batu88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://batu88.biz/
berita88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://berita88.biz/
bukalapak88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bukalapak88.internet/
cipit888 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://cipit888.asia/
delta888 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://delta888.biz/
dosen88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://dosen88.org/
jago17 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jago17.com/
jalantoto88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jalantoto88.biz/
janjigacor88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://janjigacor88.org/
jitujp88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jitujp88.com/
jokiwin88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jokiwin88.internet/
juragan66 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://juragan66.biz/
kenzototo88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kenzototo88.biz/
kkslot77slot permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kkslot77slot.com/
kompas88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kompas88.biz/
kopi88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kopi88.biz/
kudajitu88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kudajitu88.biz/
kursi88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kursi88.biz/
liputan88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://liputan88.internet/
livitoto88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://livitoto88.internet/
lotus88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://lotus88.asia/
m77casino88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://m77casino88.com/
majujp88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://majujp88.org/
mamikos permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mamikos.org/
mamikos88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mamikos88.com/
masterplay88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://masterplay88.asia/
masterplay999 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://masterplay999.internet/
medantoto88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://medantoto88.biz/
medusa888 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://medusa888.com/
meja88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://meja88.biz/
midasplay88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://midasplay88.biz/
mijit888 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mijit888.internet/
mposun88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mposun88.internet/
ibisbudget88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ibisbudget88.com/
mercure88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mercure88.com/
hotel88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://hotel88.internet/
sheraton88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sheraton88.com/
ubud88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ubud88.asia/
hardrock88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://hardrock88.com/
kuta88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kuta88.asia/
nasigoreng88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://nasigoreng88.com/
sate88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sate88.com/
rendang88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rendang88.asia/
gadogado permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gadogado.org/
kfc88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kfc88.internet/
pizzahut88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pizzahut88.internet/
starbucks88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://starbucks88.stay/
sederhana permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sederhana.org/
kopikenangan permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kopikenangan.asia/
angkawin permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://angkawin.internet/
rockygerung88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rockygerung88.com/
monopoli88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://monopoli88.com/
kimjongun permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kimjongun.asia/
catur88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://catur88.asia/
tato88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://tato88.org/
speaker88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://speaker88.internet/
rajah permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rajah.asia/
kunci gitar permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kuncigitar.org/
gitar88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gitar88.asia/
gambartato permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gambartato.com/
gambar88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gambar88.org/
maxwin888slot permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://maxwin888slot.com/
rumah permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://rumah.asia/
nada888 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://nada888.information/
musik88 permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://musik88.asia/
sewarumah permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sewarumah.biz/
slot demo gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun demo slot gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun slot demo gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun demo slot pragmatic permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun slot demo pragmatic permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun slot demo permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
akun demo slot permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kdwapp.com/
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
slot demo gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun demo slot gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun slot demo gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun demo slot pragmatic permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun slot demo pragmatic permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun slot demo permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
akun demo slot permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jebswagstore.com
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
slot demo gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.professional
akun demo slot gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.professional
akun slot demo gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.professional
akun demo slot pragmatic permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.professional
akun slot demo pragmatic permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.professional
akun slot demo permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.professional
akun demo slot permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://demoslotgacor.professional
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
slot demo gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.internet
akun demo slot gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.internet
akun slot demo gacor permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.internet
akun demo slot pragmatic permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.internet
akun slot demo pragmatic permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.internet
akun slot demo permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.internet
akun demo slot permainan paling prime dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://situsslotterbaru.internet
slot demo gacor
akun demo slot gacor
akun slot demo gacor
akun demo slot pragmatic
akun slot demo pragmatic
akun slot demo
akun demo slot
situs slot terbaru
slot terbaru
